Diferència clau: teràpia gènica Ex Vivo vs In Vivo
La teràpia gènica és una tècnica important que s'utilitza per tractar o prevenir mal alties genètiques mitjançant la introducció de gens per a gens mancats o defectuosos. Algunes mal alties es poden curar inserint els gens sans en lloc dels gens mutats o que f alten responsables de la mal altia. La teràpia gènica s'aplica principalment a cèl·lules somàtiques que no pas a cèl·lules germinals, i es pot classificar en dos tipus principals anomenades teràpia gènica Ex vivo i teràpia gènica in vivo. La diferència clau entre la teràpia gènica ex vivo i in vivo és que els gens terapèutics es transfereixen a cultius de cèl·lules in vitro i es reintrodueixen en un pacient en teràpia gènica ex vivo, mentre que els gens s'entreguen directament als teixits o cèl·lules del pacient sense cultivar les cèl·lules in vitro en teràpia gènica vivo.
Què és la teràpia gènica ex vivo?
La teràpia gènica ex vivo és un tipus de teràpia gènica que implica la modificació exterior de la cèl·lula d'un pacient i la seva reintroducció al pacient. Les cèl·lules es cultiven als laboratoris (fora del cos del pacient) i s'insereixen gens. A continuació, es seleccionen els transformants estables i es reintrodueixen al pacient per tractar la mal altia. La teràpia gènica ex vivo només es pot aplicar a determinats tipus de cèl·lules o teixits seleccionats. Les cèl·lules de medul·la òssia són les cèl·lules que s'utilitzen freqüentment per a la teràpia gènica ex vivo.
Procediment de teràpia gènica ex vivo
Hi ha diversos passos importants implicats en la teràpia gènica Ex vivo de la següent manera;
- Les cèl·lules amb gens defectuosos s'aïllen del pacient.
- Les cèl·lules aïllades es cultiven en cultius al laboratori.
- Els gens terapèutics s'insereixen o s'introdueixen als cultius cel·lulars cultivats mitjançant vectors.
- Les cèl·lules transformades es seleccionen entre les no transformants i es creixen.
- Les cèl·lules seleccionades es trasplanten al pacient.
A la teràpia gènica ex vivo, s'utilitzen portadors o vectors per lliurar gens a les cèl·lules diana. L'èxit del lliurament de gens depèn del sistema portador, i els vectors importants utilitzats en la teràpia gènica ex vivo són virus, cèl·lules de medul·la òssia, cromosoma artificial humà, etc. En comparació amb la teràpia gènica in vivo, la teràpia gènica ex vivo no implica immunològics adversos. reaccions en el cos del pacient ja que la correcció genètica es fa in vitro. Tanmateix, l'èxit depèn de la incorporació i expressió estables del gen correctiu dins del cos del pacient.
Figura 01: Teràpia gènica ex vivo
Què és la teràpia gènica in vivo?
La teràpia gènica in vivo és una tècnica que implica el lliurament directe de gens a les cèl·lules d'un teixit determinat dins del cos del pacient per tractar mal alties genètiques. Es pot aplicar a molts teixits del cos humà incloent fetge, músculs, pell, pulmó, melsa, cervell, cèl·lules sanguínies, etc. Els gens terapèutics són introduïts pels vectors vírics o no virals al pacient. No obstant això, l'èxit depèn de diversos factors, com ara l'absorció eficient dels vectors que transporten el gen terapèutic per part de les cèl·lules diana, la degradació intracel·lular dels gens dins de les cèl·lules diana i l'absorció del gen pel nucli, la capacitat d'expressió del gen, etc.
Figura 02: Teràpia gènica in vivo
Quina diferència hi ha entre la teràpia gènica Ex Vivo i In Vivo?
Teràpia gènica Ex Vivo vs In Vivo |
|
| La teràpia gènica ex vivo és un tipus de teràpia gènica que es realitza fora del cos del pacient. La modificació gènica es fa fora del cos. | La teràpia gènica in vivo és un altre tipus de teràpia gènica que es fa directament quan les cèl·lules defectuoses encara es troben al cos. Els gens es canvien quan encara estan dins del cos. |
| Aïllament i cultiu | |
| Les cèl·lules defectuoses s'aïllen i es cultiven al laboratori. | Les cèl·lules defectuoses no s'aïllen ni es cultiven al laboratori. |
| Selecció de transformants | |
| Els transformants estables es seleccionen abans de la reintroducció. | No es poden seleccionar transformants estables. |
| Resposta immunològica adversa | |
| Aquest mètode no introdueix respostes immunològiques adverses al cos del pacient. | Aquest mètode introdueix respostes immunològiques adverses al cos del pacient. |
Resum: Ex Vivo vs Teràpia gènica In Vivo
Els gens terapèutics s'introdueixen al cos del pacient com a tractament per a determinades mal alties. Es coneix com a teràpia gènica i es pot fer de dues maneres: teràpia gènica ex vivo i teràpia gènica in vivo. La diferència entre la teràpia gènica ex vivo i in vivo és que la inserció de gens a la teràpia gènica ex vivo es fa en els cultius cel·lulars exteriors al cos del pacient i les cèl·lules corregides es reintrodueixen al pacient mentre que els gens de la teràpia gènica in vivo s'introdueixen directament al cos. teixits diana interiors sense aïllar les cèl·lules. L'èxit dels dos processos depèn de la inserció i transformació estables dels gens terapèutics a les cèl·lules del pacient.
